一次性基因療法以昂貴的價格著稱，近日美國FDA又批準了一款昂貴的新藥，每劑的價格將高達350萬美元。據(jù)了解，這種名為Hemgenix的新藥由杰特貝林(CSL Behring)和Unique公司開發(fā)，是頭款獲FDA批準用于治療中重度至重度血友病B的基因療法。

　　血友病B是一種危及生命的退行性疾病，患者由于基因出現(xiàn)突變，導致缺乏凝血因子Ⅸ(FIX)?；加性摷膊〉幕颊呷菀装l(fā)生關節(jié)、肌肉和內(nèi)臟器官出血，出現(xiàn)疼痛、腫脹和關節(jié)損傷。目前的治療包括終生預防性輸注凝血因子IX，以暫時替代或補充低水平的凝血因子。

　　此次獲批的Hemgenix治療原理是將一種能夠產(chǎn)生缺失凝血因子的基因輸送到肝臟中細胞，使患者自身能夠產(chǎn)生第九凝血因子。根據(jù)臨床實驗數(shù)據(jù)，受試者在接受治療18個月后仍能穩(wěn)定表達第9凝血因子，使得年平均出血率下降54%。更為重要的是，接受一次注射后，94%的受試者得以免除耗時耗錢的終生凝血因子注射。

　　杰特貝林是在2020年從美股上市公司uniQure手中買下Hemgenix的商業(yè)化權利。杰特貝林一直關注罕見嚴重疾病，旗下創(chuàng)新藥物組合包括一系列重組和血漿制品，用于治療出血性疾病、免疫缺陷性疾病和慢性炎癥性脫髓鞘性多發(fā)性神經(jīng)病，以及遺傳性血管性水腫和 α-1 抗胰蛋白酶缺乏癥等。

　　杰特貝林在2020年以4.5億美元的價格從Unique公司收購全球?qū)＠鏅嗪?，將這種基因療法商業(yè)化。按照uniQure早些時候的估計，美國和歐洲大約有1600萬B型血友病患者。

　　值得一提的是，定價一直是新藥物繞不開的話題，而一次性基因療法更是以昂貴的價格著稱。算上Hemgenix，過去僅僅三個多月的時間里，“全球最貴藥物”的頭銜其實就已經(jīng)變更三次。

　　據(jù)悉，諾華旗下的基因療法Zolgensma以212.5萬美元的售價占據(jù)全球“最貴藥物”頭銜接近兩年。而今年8月和9月，美國藍鳥生物旗下兩款基因療法接連獲得FDA批準則打破了這一記錄，這兩款藥分別是治療β-地中海貧血的Zynteglo(280萬美元)和治療早期腦性腎上腺腦白質(zhì)營養(yǎng)不良的Skysona(300萬美元)。

　　雖然定價高昂，但對于Hemgenix未來的銷售，業(yè)內(nèi)保持樂觀。參考諾華三季報顯示今年前9個月Zolgensma實現(xiàn)銷售收入為10.61億美元來看，分析人士為，Hemgenix仍有可能取得成功。一方面是因為現(xiàn)有的血友病療法同樣很貴，另一方面，血友病患者長期處于擔憂出血的狀態(tài)。